EMEA empfiehlt Orphan Drug Designation für AX200 zur Behandlung von Rückenmarksverletzungen

EMEA empfiehlt Orphan Drug Designation für AX200 zur Behandlung von Rückenmarksverletzungen

Heidelberg, 18. September 2008 – Die SYGNIS Pharma AG (Frankfurt: LIO; ISIN DE0005043509; Prime Standard) gab heute bekannt, dass der Ausschuss für Orphan Drugs (COMP) der EMEA (European Medicines Agency) der Europäischen Kommission empfohlen hat, die Orphan Drug Designation für den SYGNIS Wirkstoff AX200 zur Behandlung von Rückenmarksverletzungen zu erteilen.

Rückenmarksverletzungen sind Schädigungen des Rückenmarks, bei denen die Nervenleitungen des Gehirns zu den Körperregionen unterhalb der Verletzung unterbrochen werden. Die häufigsten Ursachen von Rückenmarksverletzungen sind Unfälle. In den meisten Fällen ist ein lebenslanger Verlust von motorischen und sensorischen Fähigkeiten die Folge. Nach der initialen Verletzung des Rückenmarks führen verschiedene Prozesse zu einem fortschreitenden Verlust von Nervenzellen, was die Rehabilitationsaussichten des Patienten weiter verschlechtern kann.

Besonders jüngere Menschen zwischen 30 und 40 Jahren sind von Rückenmarksverletzungen betroffen. Die überlebenden Patienten haben eine durchschnittliche Lebenserwartung von mehr als 30 Jahren nach der Verletzung. Nicht nur Lähmungen, sondern auch diverse Folgeerscheinungen wie chronische Schmerzen, Durchblutungsstörungen oder Blasenfehlfunktion beeinträchtigen massiv die Lebensqualität der Patienten. Angesichts der aktuell nicht zureichenden Behandlungsmöglichkeiten besteht ein enormer Bedarf an neuen Therapiemethoden.

Präklinische Studien haben gezeigt, dass AX200 dem Absterben der Nervenzellen entgegenwirken kann. Weiterhin wurde gezeigt, dass der Wirkstoff nachhaltig zur Regeneration des Nervensystems beitragen und die Nervenplastizität unterstützen kann, die die Rehabilitation nach einer Rückenmarksverletzung fördert. Im April 2008 erhielt SYGNIS bereits die Orphan Drug Designation von der Europäischen Kommission für AX200 zur Behandlung der Amyothrophen Lateralsklerose (ALS).

Dr. Alfred Bach, Vorstandsvorsitzender der SYGNIS Pharma AG, sagte: “Wir freuen uns sehr, diese Empfehlung der EMEA bekannt geben zu können. Sie bestätigt erneut, dass unser am weitesten entwickelter Medikamentenkandidat AX200 ein vielsprechender neuroprotektiver Wirkstoff ist, der die Regeneration fördert und somit großes Potenzial für die Behandlung von gravierenden Erkrankungen des Zentralen Nervensystems hat. Wir werden die Entwicklung von AX200 in der Indikation akuter Schlaganfall weiter vorantreiben und freuen uns auf die Zusammenarbeit mit der EMEA bei der Planung einer klinischen Entwicklung von AX200 für ALS und Rückenmarksverletzungen.“

Über die Orphan Drug Designation
Das Orphan Drug Designation-Programm der EMEA dient dem Ziel, die Entwicklung von Arzneimitteln für die Behandlung lebensbedrohlicher oder sehr schwerer seltener Erkrankungen, für die es heute keine oder nur unzureichende Behandlungsmöglichkeiten gibt, zu stimulieren und zu unterstützen. Unternehmen, die sich dieser Herausforderung stellen, bietet die EMEA Unterstützung bei der Erstellung von Prüfplänen (wissenschaftliche Beratung) und Gebührenermäßigungen im Zulassungsprozess an. Nach Zulassung eines solchen Produktes wird für diese so genannten „Orphan Drugs“ (wörtlich „Waisenkinder“ unter den Arzneimitteln) eine zehnjährige Marktexklusivität gewährt.

Über AX200
AX200 ist ein Eiweißmolekül, das von SYGNIS für die Behandlung von neurodegenerativen Erkrankungen entwickelt wird. In der Indikation Schlaganfall ist die Entwicklung von AX200 am weitesten fortgeschritten. Im Sommer 2007 wurde die Phase IIa der klinischen Entwicklung erfolgreich abgeschlossen. AX200 ist ein endogenes Protein und wird nach Schädigungen des Gehirns als körpereigener Schutzmechanismus vermehrt gebildet. Wird dieses Molekül als Medikament verabreicht, verstärkt es die bereits vorhandene körpereigene Reaktion auf die Schädigung. Bei der Entwicklung von AX200 baut SYGNIS auf einen doppelten Therapieansatz: AX200 stoppt den Zelltod in der akuten Phase der Erkrankung und fördert gleichzeitig die Regeneration des Gehirns durch die Stimulation von Neurogenese und anderen regenerativen Prozessen. AX200 wird derzeit für die Indikationen Schlaganfall, Amyotrophe Lateralsklerose (ALS) und Rückenmarksverletzungen entwickelt.

Über SYGNIS Pharma AG
Die SYGNIS Pharma AG mit Sitz in Heidelberg ist ein im Prime Standard der Deutschen Börse gelistetes spezialisiertes Pharma-Unternehmen, das auf die Erforschung, Entwicklung und Vermarktung von innovativen Therapien zur Behandlung von Erkrankungen des Zentralen Nervensystems fokussiert ist. Hierzu zählen unter anderem Schlaganfall, Amyotrophe Lateralsklerose (ALS) oder auch verletzungsbedingte neurologische Erkrankungen, wie z.B. Traumata des Gehirns und des Rückenmarks. Alle diese Krankheiten sind dadurch gekennzeichnet, dass in ihrem Verlauf Nervenzellen absterben und dass es hierfür zwar einen großen medizinischen Bedarf, derzeit jedoch noch keine oder nur unzureichende Therapiemöglichkeiten gibt.

Zentrales Element der nachhaltigen Wertschöpfung des Unternehmens ist der kontinuierliche Ausbau der bereits vorhandenen Produktpipeline. Zu diesem Zweck werden die eigenen Wirkstoffe wie z.B. AX200 für weitere Indikationen getestet („line extension“). Durch spezifische Forschungs- und Entwicklungsprogramme der SYGNIS werden neue präklinische Wirkstoffkandidaten identifiziert und evaluiert sowie systematisch geeignete ZNS-Produktkandidaten mit dem Ziel der Akquisition bzw. Einlizenzierung geprüft.

Für weitere Informationen wenden Sie sich bitte an:
SYGNIS Pharma AG:
Dr. Franz-Werner Haas
Vice President Operations
+ 49 (0) 6221 454 812
franz-werner.haas@sygnis.de
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